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Un team selezionato di scienziati e ricercatori dell’Università della California ha scoperto una nuova tecnica per bloccare la SLA, sclerosi laterale amiotrofica. I test sono stati effettuati sui topi ed hanno rivelato l’efficacia sorprendente delle iniezioni di RNA composto in modo artificiale e somministrato tramite il virus inattivato. Il risultato ottenuto da tale operazione è stato sorprendente per efficacia e durata. Questa prima tappa ha dato buone speranze ai ricercatori che presto si attiveranno per effettuare nuovi test su animali di dimensioni maggiori prima di approcciarsi alle prove su umani. Ancora nessuna certezza quindi, ma buone speranze pe una futura cura della SLA.
Singole iniezioni di RNA bloccano la SLA
Tramite alcune iniezioni che sono state effettuate nel midollo spinale dei topi da laboratorio, gli scienziati hanno potuto bloccare lo sviluppo della SLA in modo sorprendente. Un traguardo a cui si lavora da anni e che ha aperto le porte a potenziali trattamenti clinici che rivoluzioneranno il mondo della medicina per quanto riguarda la cura della sclerosi laterale amiotrofica. La cosa ancor più sorprendente è stato il fatto di non aver riscontrato particolari effetti collaterali oltre ad avere un arresto della progressione della malattia. Si è inoltre notato che lo stesso trattamento evita l’insorgenza della patologia nei soggetti in cui le iniezioni venivano inoculate in fase preventiva.
Prima di passare ai test sull’uomo, si dovranno eseguire numerose prove su animali di dimensioni maggiori dei topi e con una maggiore similitudine con la specie umana. Questo passaggio è fondamentale per poter conoscere in modo più specifico gli effetti che tale trattamento possono avere sull’uomo e per capire se ci si trova realmente di fronte ad una cura efficace per la SLA, patologia che oggi viene ritenuta incurabile.
Il risultato della ricerca sorprende gli scienziati
Il sorprendente risultato è il frutto di una lunga ed elaborata ricerca messa in atto da un gruppo di ricercatori del Neurogeneration Laboratory che opera presso l’Università della California di San Diego. Gli scienziati hanno operato collaborando con i ricercatori dell’Istituto di Neurobiologia dell’Accademia Slovacca delle Scienze, dell’Istituto di Fisiologia e Genetica Animale di Liběchov e del Salk Institute for Biological Sutdies oltre che di altri centri di ricerca. Il team è stato coordinato dal professor Martin Marsala che insegna al Dipartimento di Anestesiologia dell’Università di Jolla.
Un gruppo ben coeso e concentrato sull’obiettivo che sono riusciti a raggiungere bloccando la sclerosi laterale amiotrofica nota anche come morbo di Lou Gehrig o patologia dei motoneuroni. Utilizzando l’RNA creato in laboratorio sono stati capaci di disattivare il gene mutato che viene ritenuto responsabile della malattia e prende il nome di SOD1. Dalla ricerca risalta anche un altro dato importante ovvero quello che mette in luce oltre 200 mutazioni del gene mutato che possono essere alla base dell’insorgenza di SLA. La malattia, ricordiamo, è responsabile della perdita progressiva del controllo sui muscoli e quindi la possibilità di movimento che impedisce di parlare e nutrirsi fino a non riuscire a respirare. Sono molti i soggetti che periscono dopo poco tempo dalla diagnosi.
Una speranza per i malati di SLA
Le iniezioni che il dott. Marsala e il team di medici ricercatori hanno eseguito per somministrare la molecola di RNA nel midollo spinale dei topi potrebbero rappresentare un primo passo verso la soluzione per una patologia dai risvolti terrificanti. Per poter fare questo, gli scienziati, hanno utilizzato un vettore ovvero un virus adenoassociato inattivato precedentemente. Tale genere di virus si utilizzano normalmente per trattamenti innovativi come, ad esempio, quello messo in atto dalla Clinica Oculistica presso l’Università degli Studi in Campania, Luigi Vavitelli. Tale trattamento ha consentito a due pazienti in età infantile di guarire da una forma rara di distrofia retinica genetica recuperando completamente la funzionalità oculare.
Ogni iniezione è stata praticata prima della comparsa dei sintomi per quanto riguarda la SLA, che in seguito alla conclamazione della patologia neurodegenerativa. In fase preventiva si è ottenuto il blocco del gene responsabile della malattia, perciò non è stata rivelata la sua presenza. In questo caso si è notato una protezione attiva non solo dei motoneuroni, ma anche di cellule e collegamenti tra neuroni e fibre muscolari come è stato segnalato in un rapporto medico scientifico pubblicato dall’Università della California di San Diego. In fase curativa invece, ovvero quando i motoneuroni erano già stati colpiti e segnati dagli effetti degenerativi, la SLA è stata bloccata.
Nuove ricerche prima dei test sull’uomo
Precedentemente le inoculazioni di RNA artificiale creato per l’inattivazione del gene SOD1 venivano eseguite iniettando la molecola nel liquido cerebrospinale oppure per endovena. Tale tecnica consentiva di ritardare gli effetti mortali della malattia ma non né impediva la tragica conseguenza. In quest’ultimo esperimento invece, si è scelto di fare le iniezioni in un punto particolare, ovvero sotto la membrana che ricopre il cervello e midollo spinale, i topi che hanno subito tale trattamento sono sopravvissuti. Questa tecnica quindi appare come una terapia che ha una maggiore efficacia nei modelli murini di SLA che sono collegati al gene SOD1.
Un ulteriore conferma della sua possibile efficacia sugli animali adulti è suggerito da un’efficace trasmissione del vettore AAV9, questo significa che il trattamento potrebbe funzionare anche per la cura di SLA in forma ereditaria e di diversi disturbi neurodegenerativi a carico del midollo spinale. In questi casi si ottiene un rilascio tedi geni terapeutici che sono in grado di silenziare il gene mutato presente nel parenchima spinale come accade nel caso di sclerosi laterale amiotrofica collegata al gene C9orf72 mutato oltre che in alcuni casi di patologie dovute ad un accumulo lisosomiale.
Il team di ricercatori condurrà a breve, ulteriori test per accertarsi della sicurezza della terapia e creare solide basi per l’avvio di una sperimentazione clinica sull’essere umano. Il rapporto che spiega nel dettaglio i vari passaggi della ricerca effettuata dagli scienziati del team coordinato dal professor Marsala, è stato pubblicato sull’autorevole magazine scientifico Nature Medicine.
